王志军 2006年12月12日 08:27
美国纽约大学的研究人员正在研制一种将核酸传送到不同细胞中去的分子释放装置用于基因疗法。11月13日美国化学协会出版的《化工新闻》杂志在封面上推介了他们的研究。
科学家一直将RNA干扰（RNAi）作为基因治疗技术来关闭那些异常基因，“RNAi”技术需要将一小型核糖核酸（RNA）释放到细胞中去，这些人工合成的RNA片段与细胞自身的RNA在特定位置进行配对，并破坏和关闭相关基因。他们是利用一种线性分子将治疗用的RNA释放到细胞中。这种分子带有正电荷，与RNA所带负电荷形成较稳定的结合。另外，分子的脂肪成分可与细胞膜相互作用。分子与RNA形成复合体可以保护RNA不受破坏而进入到细胞中去，这样就可以将有害基因关闭。试验目的是为了应用于临床，这种线性小分子可将治疗用的小型RNA释放进临床中经常遇到的靶细胞中。
目前，研究人员正在对这一分子的物理化学特性进行研究，以便强化它的活性，并用所得知识开发更加成熟的siRNA（小型干扰RNA）释放试剂。当然，基因治疗技术要在临床上广泛应用还有赖于技术上的改进。
